ミトコンドリア病には、現在、症状をやわらげる薬しかありません。私たちは、原因であるミトコンドリアDNAの変化に直接働きかけ、変異ミトコンドリアを除去することで、根本的な治療を目指しています。
まず、治療法のない病気の患者さんへ。次に、同じ仕組みで治せる病気へ。そして将来は、より身近な病気へ。
ミトコンドリア病の代表的な病気。現在は症状をやわらげる薬しかなく、原因であるミトコンドリアDNAの変化そのものに働きかける薬はまだありません。私たちはここから始めます。
リー脳症、ミトコンドリアミオパチー、LHONなど、ミトコンドリアDNAの変化が原因となる病気は数多くあります。私たちの化合物はDNAの変化に合わせて設計できるため、同じ考え方で広げていけます。
MELASの原因となる遺伝子の変化は、糖尿病の約100人に1人、難聴の一部にも関わっています。がん細胞でもミトコンドリアの変化が知られています。
主要7か国＝米・英・独・仏・伊・西・日。患者数は調査会社の公開値（IMARC、DelveInsight）および学術文献（GeneReviews ほか）にもとづく概数です。
永寿サイエンス株式会社は、順天堂大学の研究成果をもとに2024年11月に設立された創薬バイオベンチャーです。指定難病ミトコンドリア病と関連疾患（難治性がんや糖尿病など）の治療薬開発に取り組んでいます。
AMED 難治性疾患実用化事業
東京都ブロックバスタークリエーション事業
株式会社Gemsekiインベストメント
